基本信息

---

下载

文档摘要

---

探索新型腺相关病毒载体：构建、特性与多元应用

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种创新性的治疗手段，旨在通过导入、修复或调控基因来纠正遗传缺陷或异常，为众多疑难病症的治疗带来了新的希望。自20世纪70年代基因治疗概念被提出以来，其发展历程充满了挑战与突破。早期的基因治疗研究由于载体技术的不成熟，面临着诸多问题，如基因传递效率低、靶向性差以及安全性风险高等，这些问题限制了基因治疗的临床应用。随着科学技术的不断进步，病毒载体的出现为基因治疗带来了转机。

在众多病毒载体中，腺相关病毒（Adeno-AssociatedVirus，AAV）载体凭借其独特的优势，逐渐成为基因治