2025年生物制药创新药物研发：罕见病治疗药物的分子机制研究

一、项目概述

1.1项目背景

1.1.1罕见病治疗药物研发的迫切性

1.1.2罕见病治疗药物的分子机制研究的重要性

1.1.3我国罕见病治疗药物研发的背景

1.2项目意义

1.2.1提高罕见病患者的生存质量和生命尊严

1.2.2推动我国生物制药行业的整体发展

1.2.3提升我国在国际生物制药领域的地位

二、研究目标与策略

2.1研究目标定位

2.1.1解析罕见病发生的分子生物学过程

2.1.2发现新的药物靶点

2.1.3开发治疗策略

2.2研究策略与技术路线

2.2.1系统生物学方法

2.2.2基因组学