中国儿童输血依赖型地中海贫血输血管理指南2025
地中海贫血(thalassemia,以下称地贫)是一组遗传性疾病，以血红
蛋白(hemoglobin,Hb)合成障碍、无效的红细胞生成和轻重不等的慢
性贫血为特征⑴，主要分布在地中海、中东、东南亚地区，我国患者主
要分布在广东、广西、海南、福建、云南、贵州、四川、湖南、江西和重
庆等地区⑵。其中输血依赖型地贫(transfusion-dependent
thalassemia,TDT)患者终生依赖规律输血和祛铁治疗，规范的输血治
疗和正确的输血并发症处理可以保证儿童患者的生长发育和提高患者的
生存质量。国际地贫协会(ThalassemiaInternationalFederation,TIF)
发布了TDT诊断和治疗指南⑶,国内中华医学会血液学分会红细胞学组、
儿科学分会血液学组等学术团体也先后制定了TDT诊断和治疗指南7],
指导和规范了TDT患者的临床诊疗，但是缺乏针对儿童TDT患者输血相
关问题的管理指南。为进一步规范儿童TDT的临床输血管理工作，提升
儿童TDT患者的生存质量，减少输血相关并发症的发生，中国妇幼保健
协会地中海贫血防治专业委员会、中华医学会儿科学分会血液学组、中国
地中海贫血防控网、〈〈中国当代儿科杂志》编辑委员会联合制定了本指南。
本指南系统全面地收集、评价和综合现有国内外研究证据，并综合考虑医
护人员、患者家属意见以及国内医疗卫生资源现状，邀请国内专家充分讨
论，形成推荐意见。本指南供儿科医师、血液内科医师、输血科医师/技
师、社区医疗保健工作者、护理人员及从事相关临床、教学、科研和管理
工作的专业人员使用，指南推荐意见的目标人群是儿童TDT患者。本指
南旨在进一步规范我国儿童TDT的输血管理。
1指南制订方法
本指南制订工作组由儿童血液科、血液内科、输血科和循证医学等领域的
专家组成。通过线下会议和多轮线上会议讨论，广泛征求工作组专家意见,
收集临床问题。基于人群、干预、对照和结局(population,intervention,
comparison,andoutcome,PICO)原则，提出和归纳临床问题，然后
分别制定包含主题词和自由词的检索策略，并进行系统检索。英文检索数
据库包括PubMed、Embase、CochraneLibrary、WebofScience;
中文检索数据库包括中国知网、万方数据和中文科技期刊数据库(维普)o
文献检索的时间截至2024年12月1日。文献证据水平和推荐等级采用
证据推荐分级的评估、制订与评价(GradingofRecommendations
Assessment,DevelopmentandEvaluation,GRADE)的方法⑻,
将证据质量分为高(A)、中(B)、低(C)和极低(D)4个等级，推
荐强度分为强推荐(1)、弱推荐(2),见表1。此外，依据专家临床经
验对尚无直接证据支持的临床问题形成基于专家共识的推荐意见，即良好
实践声明(goodpracticestatement,GPS)⑼。
2推荐意见及依据
2.1TDT输血的目标
推荐意见1：对于明确诊断为TDT的患者，规范合理的输血方案有以下益
处，即(1)保证儿童良好的生长发育需求；(2)维持可满足正常日常活
动的能量状态；(3)充分抑制无效造血；(4)将胃肠道的铁吸收降到最
低(1A)o
推荐说明：Cazzola等皿项证明了输血前Hb90g/L的高量输血方案
既可以减少红细胞输注，保证儿童的青春期发育和骨骼发育，又可以通过
降低促红细胞生成素和转铁蛋白受体水平，充分抑制无效造血和减少胃肠
道铁的吸收。Pasricha等口2]研究证明，该高量输血方案可以通过降低
生长分化因子15(growthdifferentiationfactor-15)和升高铁调素
(hepcidin)水平，达到抑制无效造血和减少胃肠道铁吸收的目的，并提
出铁调素可以作为优化输血方案的临床指标。Atmakusuma等】招】发现,
达到输血前Hb90g/L高量输血目标值的TDT患者的脾脏可以逐渐回缩,
减少红细胞破坏。
2.2TDT输血的方案
推荐意见2:间隔2~4周输血一次，建议输血前Hb在95-105g/L之间,
输血后Hb不超过130-150g/L(1A)。罹患心脏疾病、临床严重的骨
髓外造血和其他并发症的TDT患者输血前