嵌合抗原受体T细胞治疗难治性神经系统自身免疫性疾病专家共识2025
神经系统自身免疫性疾病(neurologicalautoimmunediseases,NADs)
是指因免疫系统错误攻击中枢神经系统、周围神经、神经肌肉接头、肌肉
组织，导致神经功能受损的自身免疫性疾病。这类疾病主要包括自身免疫
性脑炎(autoimmuneencephalitis,AE)、多硬化(multiple
发性
sclerosis,MS)、视髓炎谱脊系疾病(neuromyelitisoptica
神经
spectrumdisorder,NMOSD)、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病
(chronicinflammatorydemyelinatingpolyneuropathy,CIDP)、
(myastheniagravis,(idiopathic
重症肌无力MG)及以性炎性肌病
特发
inflammatorymyopathies,IIM)等。免疫抑制／调节药物单药或联合
治疗常被推荐作为NADs一二线治，但并不是所有患者都有良好的治
反应，仍存在部分难治性患者。此外，这些药物的长期使用亦会增加NADs
患者感染等不良反应的发生风险和病死率。因此，未来治疗的目标可能集
中在“重建(reset)
免疫系统，以重新建立持续的免疫稳态。
近年来，采用嵌合抗原受体(chimericantigenreceptor,-)
CAR)
T(CART
细胞治NADs逐渐成为研究热点。CAR-T细胞是经基因工程技术改造
将特定靶细胞抗原受体CAR（其基本结构包括细胞外抗原结合区、跨膜区
和细胞内信号传导区）嵌入T细胞表面，使其成为具备识别特定抗原能力
的T细胞。随着2017年美国食品药品监督管理局(FoodandDrug
-
Administration,FDA)全球首次批准CART细胞疗法用千复发／难治
急性B淋巴细胞白血病的临床治疗，CAR-T细胞不断拓展至非肿瘤领域
的治疗研究，包括多种NADs。与其他生物靶向治疗相比，CAR-T细胞作
为可在体内增殖的”活药物”，能发挥持续的治疗作用。
现有的临床数据表明，自体CAR-T细胞治疗能有效清除患者的B细胞和
浆细胞，且体现出较好的安全性，不良反应具体表现为血液毒性、2级及
以下细胞因子释放综合征(cytokinereleasesyndrome,CRS)、1级
及以下免疫效应细胞相关神经毒性综合征(immuneeffector
cell-associatedneurotoxicitysyndrome,ICANS)等，可自行缓解或
经过处理后得到控制；且疗效可观，使部分复发难