2025阿尔沃海默病疾病修饰治疗药物临床试验专家共识
阿尔茨海默病(Alzheimersdisease,AD)是一种以B－淀粉样蛋白
(amyloid13-protein,Al3)沉积和tau蛋白过度磷酸化为主要病理特征
的神经退行性疾病，临床表现为认知陷碍、精神行为异常及社会功能丧失。
根据?中国阿尔茨海默病报告2024〉〉，我国现存AD及其他痴呆患病人
数近1700万，占全球总数近30%，疾病负担远超全球平均水平。近
来，疾病修饰法(disease-modifyingtherapy,DMT)在AD治疗领
疗
域取得重大突破。与传统的对症治疗药物不同，DMT作用机制为靶向清
除AB、调节tau蛋白病理或抑制神经炎症，有望延缓甚至阻断疾病进展。
2023年以来，靶向A韵的单克隆抗体药物仑卡奈单抗(Lecanemab)和
onanemab)相继获批修饰
多奈单抗(D，标志着AD治疗进入疾病新时
代。截至2024年，全球76％的AD临床试验聚焦DMT药物研发，研究
重心向轻度认知障碍(mildcognitiveimp狙rment,MCI)甚至临床前
期阶段前移。然而，随着AD基千生物标志物诊断框架的不断革新，传统
的药物临床试验标准已不能满足新药的研发需求。2024年，美国食品药
品监督管理局(FoodrugAdministrF
andDation,DA)发布?早期阿
尔茨海默病：开发治疗药物行业指南〉〉，倡导建立包含生物标志物和数字
工具的多维评价体系，通过创新临床开发路径加速研发进程。在此背景下，
本共识立足国际前沿进展，结合中国人群特征与医疗资源现状，聚焦千优
化临床试验设计标准（包括基千生物标志物的入组筛选及疗效终点的设
定），以期为加速我国AD新药研发提供科学指导。
一、共识制定过程及方法学
在循证医学原则指导下，中华医学会神经病学分会痴呆与认知障碍学组组
织国内权威专家，通过多轮线上及线下相结合的研讨与审查程序，起草并
修订了本共识。本共识旨在为针对AD的DMT药物临床试验提供评估框
架，适用范围包括各类生物制剂类及小分子类DMT药物，但不涵盖预防
性干预措施及家族遗传性AD的针对性治疗。在证据收集方面，本共识采
用系统性文献检索策略，覆盖以下主要资源：PubMed、Webof
数据库
Science、clinicaltrials.gov注册平台、中国验注册中心、中华医
临床试
学期刊全文数据库、中国知网和万方数据知识服务平台。检索策略采用主
题词与自由词相结合的方式，核心检索词包括“lzheimersdisease
A、
disease-modifyingtherapy、amyloid-beta、tauprotein、clinical
trials、randomizedcontrolledtrials、therapeuticefficacy、safety
evaluation、阿尔茨海默病、疾病修饰治疗、B－淀粉样蛋白、tau蛋白、
临床试验、随机对照试验、疗效评估、安全性评价”等。检索时间自各数
据库建库起至2024年12月，纳入文献类型包括