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文档摘要

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基因治疗药物临床研发中的罕见病治疗进展报告

一、基因治疗药物临床研发中的罕见病治疗进展报告

1.1基因治疗技术概述

1.2罕见病治疗现状

1.3基因治疗药物临床研发进展

1.3.1基因治疗药物研发策略

1.3.1.1基因替换

1.3.1.2基因修复

1.3.1.3基因编辑

1.3.2临床试验进展

1.3.2.1临床试验数量不断增加

1.3.2.2临床试验类型多样化

1.3.2.3临床试验结果喜人

1.3.3基因治疗药物监管政策

1.3.4基因治疗药物市场前景

二、基因治疗药物在罕见病治疗中的关键技术

2.1基因载体技术

2.1.1病毒载体

2.1.2非病毒载体