流行病学实验研究
epidemiologicalexperiment
主要内容
?实验流行病学的概念与特点
?实验流行病学的类型
?临床试验研究的定义与特点
?临床试验研究的设计与实施
?临床试验研究的资料整理与分析
?临床试验研究的偏倚及其控制
第一节概述
一、概念
?流行病学实验（epidemiological
experiment）又称实验流行病学（
experimentalepidemiology）或干预试验
（interventionaltrial），
?是将研究人群随机分为实验组和对照组，以
研究者所控制的措施给予实验组人群后，随
访观察并比较两组人群结局发生率（如发病
率、死亡率、治愈率等）的差异，从而判断
干预措施的效果。
示意图
二、实验流行病学的特点
?属于前瞻性研究
?需要随机分组
?需要设立均衡可比的对照
?实施人为的干预措施
三、用途
1.用于验证病因假设在分析性流行病学研究的基础上
，在人群中以实验的手段针对病因进行干预，并观察
相应的效果，以验证病因假设。
2.用于评价疾病预防措施、保健措施或卫生服务措施等
的效果例如接种乙型肝炎疫苗对乙型肝炎预防效果
评价，或应用降血脂药物治疗来预防冠状动脉粥样硬
化、急性心肌梗死的发生等。
3.用于评价某种新药、新疗法的效果如新药临床试验
以及不同药物或治疗方案的效果评价。
四、主要类型
?临床试验：
研究对象：病人（临床病人）
干预措施：临床治疗措施
研究目的：临床疗效和安全性
例：评价某新的药物的治疗效果
四、主要类型
?现场试验：
研究对象：健康个体
干预措施：预防措施
研究目的：评价预防效果
例：评价某疫苗的保护效果
四、主要类型
?社区试验：
研究对象：社区整体
干预措施：不方便落实到个体的措施
研究目的：评价预防效果
例：评价某措施的预防效果
第二节研究设计与实施
一、研究目的
药物治疗效果－－临床试验
RCT
疫苗预防效果－－现场试验
干预前后
饮水加氟预防龋齿－－社区试验自身对照
二、选择研究对象的原则
1.选择对干预措施有效的人群
2.要注意研究对象对总体的代表性
3.选择预期结局事件发生率较高的人群
4.选择容易随访的人群
5.选择干预措施对其有益或至少无害的人群
6.选择依从性好、乐于接受并能坚持实验的人群
三、研究因素
干预措施？
对照措施？
其它因素的均衡：
不能预知的结局：个体差异、自愈
向均数回归：疗效与自然病程相偶合
霍桑效应：
安慰剂效应
潜在未知因素
四、研究结局
主要结局：发病、死亡、治愈
中间结局：抗体转阳、滴度、知信行
可能的副作用：监测
五、样本量的估计
?观察指标在人群中的发生频率（计数资料）
?两组均数的差值（计量资料）
?检验水准α（第一类错误）
?检验效能1-β（第二类错误）
?单侧检验或双侧检验单侧检验比双侧检验所
需样本量小。
非连续变量样本大小的估计
（p1+p2）/2对照
α水平相
组发
应的标生率
准正态
差