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文档摘要

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基因编辑和基因治疗

基因编辑与治疗

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Agenda

概述

常用的基因编辑技术

基因编辑的应用案例

基因治疗的原理和方法

基因治疗临床研究

总结

01.概述

基因编辑与治疗

基因编辑定义

基因治疗定义

02.常用的基因编辑技术

基因编辑技术

CRISPR系统

TALENs技术

ZFN技术

03.基因编辑的应用案例

基因编辑技术应用

疾病模型的制作

基因功能研究

农业应用

04.基因治疗的原理和方法

基因替换、修复和敲除疗法的应用

基因治疗原理

基因替换疗法

基因修复疗法

基因敲除疗法

05.基因治疗临床研究

基因治疗药物

临床前研究

临床试验阶段

已获批的基因治疗药物

06.总结

基因编辑和基因治疗的前景和挑战

基因编辑发展

面临的挑战和未来趋势

Thankyou

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