肌肉特异性重组腺相关病毒基因治疗载体：构建、评价与前景展望

一、引言

1.1研究背景与意义

肌肉疾病是一类严重影响人类健康和生活质量的疾病，涵盖多种类型，如杜兴氏肌肉营养不良症（Duchennemusculardystrophy,DMD）、肢带型肌营养不良症（LGMD）、庞贝病等。以DMD为例，它是一种罕见而极其严重的进行性疾病，主要患者为男性，尤其多发于幼年，是儿童最常见的致命性基因疾病。DMD由抗肌萎缩蛋白（dystrophin）相关基因的数个突变引起，该蛋白对于肌肉结构功能的维持非常重要，突变阻碍蛋白产生，进而引发肌肉障碍。患者的肌肉逐渐萎缩、变弱，导致运动能力丧失，多数