2025年基因治疗在儿童疾病治疗中的研究进展与挑战分析

一、2025年基因治疗在儿童疾病治疗中的研究进展

1.1基因治疗的发展背景

1.2基因治疗在儿童疾病治疗中的应用领域

1.2.1血液系统疾病

1.2.2神经系统疾病

1.2.3遗传代谢疾病

1.2.4恶性肿瘤

1.3基因治疗在儿童疾病治疗中的研究进展

1.3.1基因编辑技术的突破

1.3.2临床试验的成功

1.3.3新型基因治疗药物的涌现

1.4基因治疗在儿童疾病治疗中的挑战

1.5未来展望

二、基因治疗在儿童疾病治疗中的关键技术

2.1基因编辑技术

2.1.1CRISPR-Cas9系统

2.1.2碱基编辑器