碱基编辑技术：疾病模型犬构建与新型双碱基编辑工具的创新探索

一、引言

1.1研究背景与意义

随着生命科学的飞速发展，基因编辑技术作为一种能够对生物体基因组进行精确修饰的工具，在基础研究、疾病治疗和生物育种等领域展现出了巨大的潜力。其中，碱基编辑技术作为新一代的基因编辑工具，能够在不引入DNA双链断裂的情况下，实现单个碱基的精准替换，为基因功能研究和遗传疾病治疗提供了更为高效和精准的手段。

遗传疾病是由基因突变引起的一类疾病，严重影响人类的健康和生活质量。据统计，目前已知的单基因遗传病超过7000种，虽然每种单基因遗传病的发病率相对较低，但总体上影响着全球约10%的人口。传统的治疗