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文档摘要

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腺病毒-甲病毒杂合载体：构建、制备与应用前景探究

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种极具潜力的治疗手段，为众多难治性疾病的治疗带来了新的希望。其核心在于将外源基因高效、安全地导入靶细胞，从而实现对疾病的治疗。在这一过程中，基因转移载体起着关键作用，它如同“分子运输车”，负责将治疗基因精准地递送至目标细胞内。理想的基因治疗载体应具备多种特性，如靶向特异性，能够准确识别并进入目标细胞；高度稳定性，确保在体内运输过程中不被降解或失活；低毒性和高安全性，避免对机体产生不良影响；有利于基因的高效转运和长期表达，以保证治疗效果的持久性；较大的包装容量，能够携带足够的治疗基因；以及易于生产