基因治疗肌肉老化美国宾夕法尼亚州大学成功发明新的基因治疗法,能够防止老鼠的肌肉老化,使肌肉不致因年纪而失去力量和萎缩。人类到了五十岁以後,肌肉的功能会每十年退化10%,IGF-I蛋白质刺激肌肉生长,补充已损坏的肌肉细胞;利用基因治疗,使肌肉继续制造IGF-I蛋白质,实验证实,老鼠经过基因治疗後,肌肉的功能增加百分之27%.*基因治疗成功范例(I)ADA缺乏症基因治疗:ADA缺乏导致严重联合免疫缺乏症,没有免疫能力.1990年9月,一位四岁的ADA缺乏症女孩接受了首例基因治疗,患者注入10亿个遗传修饰的T淋巴细胞,约每月1次,连续1年,ADA水平从1%上升到20%,淋巴细胞数量正常,免疫功能正常,1991年另一位9岁患者基因治疗也取得成功,他们从隔离病房走向了美好生活.美国,意大利,荷兰和日本等国先后开展了该病临床试验.*世界首例基因治疗患者*基因治疗成功范例(II)血友病B基因治疗:血友病是一种由于人凝血因子缺陷导致的遗传性出血疾病.1991年,复旦大学遗传学研究所采用反转录病毒介导的自体皮肤成纤维细胞对2例血友病B患者进行了世界首次血友病基因治疗临床试验,患者体内凝血因子浓度和活性上升,出血症状减轻,取得了安全有限的结果.1999年美国UP和Avigen公司合作采用AAV途径进行了血友病B基因治疗,患者治疗后出血症状显著改善.*基因治疗成功范例(III)AdP53基因治疗肿瘤:P53基因突变与肿瘤发生发展高度相关(50%),将正常P53基因导入肿瘤细胞,可以诱发肿瘤细胞凋亡,而对正常细胞无害.1995年进入临床试验以来,已经有600多名患者接受治疗,60%患者显示出安全有效,1999年进入临床III期试验,腺病毒P53基因治疗临床方案已经超过8个,而且治疗肿瘤范围扩大到其它肿瘤和转移癌.该方案可望获得世界上第一个基因治疗临床药证.我国该项基因治疗进入临床II期试验.*基因治疗成功范例(IV)HSV-TK自杀基因治疗:利用肿瘤细胞对HSV-TK基因/GCV的敏感性而自杀,并具备广泛的旁观者效应.这方面的基因治疗脑肿瘤开展较早,先后多种策略进入临床试验,取得了一定的疗效,并进入了临床III期试验.但是,由于RV的转移效率,GCV毒副作用等原因,推广有一定的困难.我国首例肿瘤基因治疗也采用此方法.*基因治疗成功范例(IV)心血管基因治疗:VEGF165对于血管的生成具有重要作用,而一些心脑血管疾病由于血管堵塞,狭窄导致,可以采用该策略进行血管再生,旁路再通,使病人免受开刀搭桥之苦.美国已经有19项方案进入临床试验,300多人接受临床试验,60%的患者新血管生长、心肌血流灌注和室壁功能改善,大多数病人的心绞痛减轻。该项研究具有立竿见影的惊人效果,商业价值巨大,被称为21世纪初最激动人心和快速发展的进展之一。我国这方面的研究进入临床试验阶段.*不幸的悲剧!基因治疗一人死亡:1999年10月美国宾州大学JMWilson在开展腺病毒OTC基因治疗肝脏遗传病时,一位亚利桑那州的十八岁的青年Gelsinger接受了高剂量治疗后死亡.FDA终止试验.媒体社会群起攻之;科学家保持沉默,内心呼吁理解.基因治疗前景?基因治疗是不是一场梦?*环境保护任重而道远*环境保护任重而道远保护地球生态系统的重点?保护生物多样性*2、近年来生命科学研究的未解之迷脑科学“人类脑计划”认识脑保护脑创造脑研究方向?(1)在细胞和分子水平进一步推进对神经系统活动的认识;(2)在脑的高级功能(如运动控制、学习和记忆、语言、情绪、意识等)的研究方面取得突破性进展。*埃博拉病毒该病毒在1976年首次发现,感染后患者可能在24小时内死亡,死亡率高达50%~90%。传播途径(血液、体液、精液)其他方面,人类对它都还不了解。生命科学的未知之迷还有很多……很多……*第一章走进生命科学什么是生命科学?研究自然界所有生命现象和生命活动规律的科学。研究生命科学需要什么学科的支持?需要数学、物理、化学、信息科学等多学科的支持。*第一节走进生命科学的世纪生物学的发展简史:7000年前水稻的种植5000年前猪的饲养1400年前《齐民要术》人工杂交400年前《本草纲目》分类17世纪显微镜的发明18世纪林奈创立“生物分类法则”19世纪施莱登和施旺的“细胞学说”达尔文的《物种起源》“进化论”20世纪华森和克里克DNA双螺旋结构分子模型结晶牛胰岛素和酵母丙氨酸转移核糖核酸(我国的