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文档摘要

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基因治疗应用

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CATALOGUE

02

关键技术基础

03

主要应用领域

04

临床挑战与风险

05

临床进展与案例

06

未来发展方向

01

技术概述

01

技术概述

PART

定义与基本原理

基因治疗是一种利用基因技术将正常基因或有治疗作用的基因导入人体靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，达到治病的目的。

基因治疗定义

基因治疗主要基于基因重组技术，将外源基因通过病毒载体、脂质体、裸露DNA等方法导入人体细胞，使其表达治疗性蛋白质或调节机体免疫功能，从而达到治疗疾病的目的。

基因治疗基本原理

01

02

发展历程梳理

基因治疗最早可以追溯到1960年代，