基本信息
文件名称：基因治疗方案.pptx
文件大小：3.47 MB
总页数：27 页
更新时间：2025-06-12
总字数：约2.66千字
文档摘要
基因治疗方案演讲人：日期:
目录CATALOGUE02临床适应症范围03技术实施路径04安全性评估体系05转化医学挑战06未来发展方向01治疗原理基础
01治疗原理基础PART
基因编辑技术分类利用锌指核酸酶对特定DNA序列进行切割，精准度较高。ZFN技术类似于ZFN，但具有更高的切割效率和灵活性。TALEN技术通过导向RNA引导Cas9酶对DNA进行切割，是目前最流行的基因编辑技术。CRISPR-Cas9技术
靶向递送机制解析细胞内转运机制利用细胞内的转运蛋白或细胞器将基因编辑工具运送到细胞核内。03如脂质体、纳米颗粒等，通过化学或物理方法将基因编辑工具递送到目标细胞。02非病毒载体病毒载体