第1页，共34页，星期日，2025年，2月5日一、随机对照试验对评价防治措施有效性的作用随机对照试验是评价干预措施是否有效、是否利大于弊的“金标准”。随机对照试验的价值因其设计特点所决定。4随机对照试验的诞生是改变我们建立诊断、预后和治疗的临床工作的基础。(Sackett)5.第2页，共34页，星期日，2025年，2月5日证据的强度
A级1a:RCTs的系统综述1b:单项RCT(95%CI较窄者为优)1c:全或无，即必须满足下列要求(1)用传统方法治疗，全部患者残疾或治疗失败；而用新的疗法后，有部分患者存活或治愈。(2)用传统方法治疗，许多患者死亡或治疗失败；而用新疗法无一死亡或治疗失败。B级2a:队列研究的系统综述2b:单项队列研究(包括质量较差的RCT,随访率80%)2c:结局研究3a:病例对照研究的系统综述3b:单项病例对照研究C级4:系列病例分析及质量较差的病例对照研究D级5:没有分析评价的专家意见2.第3页，共34页，星期日，2025年，2月5日随机对照试验的价值因其设计特点所决定按随机化原则分配受试对象至不同的组别，能控制已知或未知的混杂因素，使结果可比。为前瞻性临床试验，能确定受试对象的标准，主动控制试验措施及确定效应的标准，易于控制偏倚，使试验可重复。随机对照试验与盲法结合，结果更具说服力2.第4页，共34页，星期日，2025年，2月5日二、评价要点第5页，共34页，星期日，2025年，2月5日(一)研究设计是否恰当，研究对象的分组是否真正随机化1.是否采用了真实的随机法2.对照是否合理3.是否采用了盲法4.是否保证了组间基线状态的可比性5.是否注意了辅助治疗的影响第6页，共34页，星期日，2025年，2月5日根据病程、用药及并发症情况分层，再按数字表法随机分为两组。对照组32例,病程(1-15年，平均（4.8±5.1)年；并发症：高血压14例，既往脑血管意外8例，冠心病8例，高脂血症8例，慢性肾功能不全3例，白内障1例。治疗组30例，病程2-14年，平均（5.2±3.2）年；并发症：高血压12例，冠心病(0例，既往脑血管意外9例，高脂血症6例，慢性肾功能不全2例，青光眼1例，糖尿病周围神经病变1例。第7页，共34页，星期日，2025年，2月5日无对照试验不能肯定干预措施的真正疗效疾病自愈倾向安慰剂效应X线照射脑垂体治疗高血压，X线组17(25)假动作组14(18)霍桑效应：指人们因为成了研究中特别感兴趣和观察的目标而改变他们的心理和行为的一种倾向。受试者只对特别注意产生兴趣而不是疗法本身。第8页，共34页，星期日，2025年，2月5日两种“有效”药物和一种安慰剂与不给药对慢性瘙痒控制的比较药物瘙痒计分缓解率%Periactin27.644Temaril34.630安慰剂30.439不给药49.6第9页，共34页，星期日，2025年，2月5日自然转归安慰剂+霍桑效应传统疗法新疗法试验性治疗真实效应示意图第10页，共34页，星期日，2025年，2月5日不合理的对照历史对照自身前后对照同期非随机对照(按病人的意愿，两组分属两个医院等)第11页，共34页，星期日，2025年，2月5日非随机对照试验结果的可信的条件某种疾病不容易误诊其他因素不易影响疾病的进程终点指标的判断明确(伤残、死亡)既往治疗无能为力如果一种新疗法明显改变了疾病的进程，而且在不同地区、人群及医生取得了相似的结果。这种结论是可信的。第12页，共34页，星期日，2025年，2月5日(二)是否报告了全部临床结果1.是一种科学态度，更是医疗道德问题氯贝丁酯防治冠心病随机对照试验安慰剂氯贝丁酯血清胆固醇变化+1-9非致命心梗发病率7.25.8致命心梗发病率8.97.4病死率(%0)5.26.2第13页，共34页，星期日，2025年，2月5日(二)是否报告了全部临床结果2.有否采用次要的结局指标代替主要结局指标。疾