儿童药物临床试验安全信息评估与报告技术指导原则（试行）.pdf

基本信息

文件名称：儿童药物临床试验安全信息评估与报告技术指导原则（试行）.pdf

文件大小：627.42 KB

总页数：20 页

更新时间：2025-06-17

总字数：约1.12万字

文档摘要

20256

一、背景-2-

二、总体考虑-3-

（一）基本原则-3-

（二）知情同意-4-

（三）各参与方职责-4-

三、儿童临床试验需特殊关注的安全风险-6-

（一）重要的缺失信息-6-

（二）儿童特有的不良反应-7-

（三）其他风险-9-

四、儿童临床试验期间安全性评估与报告-10-

（一）风险管理计划-10-

（二）个例安全性报告-12-

（三）研发期间安全性更新报告-13-

（四）上市后安全性研究-14-

（五）安全信息沟通-15-

（六）沟通交流-16-

参考文献-18-

一、背景

我国《药品管理法》指出，国家建立药物警戒制度，对

药品不良反应及其他与用药有关的有害反应进行监测、识别、

评估和控制。2021年，国家首次发布并实施《药物警戒质量

管理规范》（GVP），其中包含临床试验期间的药物警戒。开

展药物警戒的目的是最大限度地降低药品安全风险，保护和

促进公众健康。

近年来，随着我国鼓励和促进儿童用药的研发创新，儿

童药物临床试验逐渐增多。儿童的体格、生理及心理发育是

一个动态发展的过程，药物进入体内后的吸收、分布、代谢

和排泄，以及对药物的反应与成人之间可能存在显著差异，

从而决定了儿童受试者在临床试验中可能面临不同于成人

的其他安全风险，需要对儿童临床试验的药物警戒进行特殊

考虑，以更好地保护儿童受试者。因此，本指导原则旨在阐

明儿童临床试验安全信息评估与报告的总体原则和特殊考

虑等，为儿童临床试验安全风险监测、识别、评估与控制提

供参考。在本指导原则中，如无特指，儿童人群指年龄在18

周岁以下的青少年及年龄低于青少年的小年龄段儿童（包括

[1]

早产新生儿、足月新生儿、婴幼儿、儿童）。由于儿童部分

先天性疾病、肿瘤、罕见病等重大疾病，需要连续性的治疗

或长期随访，也可参考国家现行政策和临床诊疗实际情况，

-2-

适当放宽儿童临床试验中受试人群年龄上限。

本指导原则适用于中药、化学药和生物制品（预防用生

物制品除外）。应用本指导原则设计和开展临床试验时，需同

[2]

时参考《药物临床试验质量管理规范》（GCP）、国际人用

药品注册技术协调会（ICH）和其他国内已发布的相关指导

原则。

本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认识，不

具有强制性的法律约束力。随着科学研究的进展，本指导原

则中的相关内容将不断完善与更新。

二、总体考虑

（一）基本原则

高质量的药物警戒是任何临床试验项目的基本组成部

分，儿童临床试验药物警戒需遵循临床试验期间药物警戒的

基本要求，即申办者应全面收集儿童临床试验期间的安全性

信息并开展风险监测、识别、评估和控制。

开展儿童药物临床试验需进行充分的伦理学考虑，应符

合科学需要、最大获益、风险最小化等原则。如果成人临床

试验数据可外推至儿童或豁免儿童临床试验，开展成人临床

试验可最大程度减少临床试验中儿童人群的暴露。基于已有

的临床和/或非临床安全性数据，儿童人群参加临床试验预期

-3-

应可以最大获益，并将任何潜在的损害、疼痛或不适可能性

降至最低。

（二）知情同意

儿童作为受试者参加药物临床试验的，应严格遵循GCP