中国儿童输血依赖型地中海贫血输血管理指南(2025年)
摘要
地中海贫血是一组由于血红蛋合成障碍导致无效红细胞生成
的遗传性疾病，临床表现为轻重不等的慢性贫血。输血依赖型地中海
贫血患者终生依赖规律输血和祛铁治疗，规范的输血治疗和正确的输
血并发症处理可以保证儿童患者的生长发育和提高患者的生存质量。
该指南制订工作组参考国内外指南、专家共识和相关研究，形成这部
指南，旨在进一步规范我国儿童输血依赖型地中海贫血的输血管理。
关键词：输血依赖型地中海贫血；输血；管理；指南；儿童
正文
地中海贫血(thalassemia,以下简称地贫)是一组遗传性疾病，
以血红蛋(hemoglobin,Hb)合成障碍、无效的红细胞生成和轻重
不等的慢性贫血为特征⑴，主要分布在地中海、中东、东南亚地区，
我国患者主要分布在广东、广西、海南、福建、云南、贵州、四川、
湖南、江西和重庆等地区[2]o其中输血依赖型地贫
(transfusion-dependentthalassemia,TDT)患者终生依赖规律输
血和祛铁治疗，规范的输血治疗和正确的输血并发症处理可以保证儿
童患者的生长发育和提高患者的生存质量。国际地贫协会
(ThalassemiaInternationalFederation,TIF)发布了TDT诊断和
治疗指南⑶，国内中华医学会血液学分会红细胞学组、儿科学分会
血液学组等学术团体也先后制定了TDT诊断和治疗指南J】，指导和
规范了TDT患者的临床诊疗，但是缺乏针对儿童TDT患者输血相关问
题的管理指南。为进一步规范儿童TDT的临床输血管理工作，提升儿
童TDT患者的生存质量，减少输血相关并发症的发生，中国妇幼保健
协会地中海贫血防治专业委员会、中华医学会儿科学分会血液学组、
中国地中海贫血防控网、《中国当代儿科杂志》编辑委员会联合制定
了本指南。本指南系统全面地收集、评价和综合现有国内外研究证据，
并综合考虑医护人员、患者家属意见以及国内医疗卫生资源现状，邀
请国内专家充分讨论，形成推荐意见。本指南供儿科医师、血液内科
医师、输血科医师/技师、社区医疗保健工作者、护理人员及从事相
关临床、教学、科研和管理工作的专业人员使用，指南推荐意见的目
标人群是儿童TDT患者。本指南旨在进一步规范我国儿童TDT的输血
管理。
1指南制订方法
本指南制订工作组由儿童血液科、血液内科、输血科和循证医学
等领域的专家组成。通过线下会议和多轮线上会议讨论，广泛征求工
作组专家意见，收集临床问题。基于人群、干预、对照和结局
（population,intervention,comparison,andoutcome,PICO）原则，
提出和归纳临床问题，然后分别制定包含主题词和自由词的检索策略,
并进行系统检索。英文检索数据库包括PubMed、Embase、Cochrane
Library、WebofScience；中文检索数据库包括中国知网、万方数
据和中文科技期刊数据库（维普）。文献检索的时间截至2024年12
月1日。文献证据水平和推荐等级采用证据推荐分级的评估、制订与
评价（GradingofRecommendationsAssessment,Developmentand
Evaluation,GRADE）的方法⑻，将证据质量分为高（A）、中（B）、
低（O和极低（D）4个等级，推荐强度分为强推荐（1）、弱推荐
（2）,见表K此外，依据专家临床经验对尚无直接证据支持的临
床问题形成基于专家共识的推荐意见，即良好实践声明（good
practicestatement,GPS）⑼。
表1grade证据质量与推荐强度分级
类别具体描述
证据质量分级
高(A)非常有把握观察值接近真实值
中(B)对观察值有中等把握：观察值有可能接近真实值，但也有可能差别很大
低(C)对观察值的把握有限：观察值可能与真实值有很大差别