基本信息

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文档摘要

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脑腱黄瘤病药物治疗专题;疾病基础认知

临床表现与诊断标准

药物治疗核心目标

一线治疗药物研究

靶向治疗新进展

药物递送系统突破

全球治疗方案对比;治疗监测与疗效评估

药物不良反应管理

特殊人群用药策略

多学科协作治疗模式

真实世界数据研究

患者教育体系构建

未来研发方向展望;疾病基础认知;;地域分布差异;病理生理学关键通路（胆固醇代谢异常）;临床表现与诊断标准;;影像学诊断（脑MRI/CNS钙化表现）;生化学检测（血浆Chitotriosidase活性测定）;药物治疗核心目标;降低毒性代谢物积累;如辅酶Q10和维生素E可通过抗氧化作用减轻神经元氧化损伤，延缓小脑萎缩和共济失调的进展。;;一线治