药物Ⅰ期临床试验管理指导原则
国家药品监督管理局食品药品审核查验中心
2025年6月
目录
一、概述 1
二、I期试验各方职责要求 2
（一）申办者 3
（二）试验机构和主要研究者 3
（三）伦理委员会 4
三、实施条件 5
（一）研究人员 5
1.总体要求 5
2.研究岗位职责要求 6
（二）试验场地 7
1.场地要求 8
2.设备管理 8
3.抢救要求 9
（三）管理制度与标准操作规程 10
1.文件分类 10
2.文件的制定、审批、修订、实施和废止 10
（四）主计划表 11
四、质量保证 11
五、风险管理 12
（一）风险评估考虑因素 12
（二）试验各方在风险管理中的职责 13
六、合同和协议 14
（一）合同内容 14
（二）委托研究 15
（三）试验内容变更 15
七、试验方案 16
八、受试者权益保障和受试者管理 17
（一）受试者权益及安全 17
（二）受试者管理 18
九、试验用药品管理 19
（一）试验用药品的贮存和使用 19
（二）生物等效性试验的试验用药品留样 20
十、生物样品管理 21
十一、试验记录与文件管理 22
（一）试验记录的形式 22
（二）记录文件的受控措施 23
（三）计算机化系统 23
十二、数据管理和统计分析 24
十三、临床研究报告 25
十四、以患者为受试者的Ⅰ期试验 25
十五、参考文献 27
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药物Ⅰ期临床试验管理指导原则
一、概述
药物Ⅰ期临床试验是新药研发过程中的早期临床试验，其主要目标是初步评估药物用于人体的安全性、耐受性和药代动力学/药效学特性，为药物的持续开发及下一阶段临床试验设计提供依据。由于其探索性质，药物Ⅰ期临床试验往往具有不确定性和高风险性。
生物等效性试验是评估仿制药制剂与参比制剂在药代动力学和/或药效学上是否具有等效性的重要研究，为仿制药的注册上市提供关键性证据。
与药物Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临床试验相比，Ⅰ期临床试验和生物等效性试验具有其特殊性，通常选择健康受试者，受试者在试验过程中通常无治疗获益或者治疗获益不确定性较高，因此受试者的安全需要特别关注；试验设计通常围绕试验药物的安全性、耐受性及药代动力学等临床药理学研究展开，需要对给药剂量、给药方法、给药时间以及生物样品采集、处理和储存进行严格规定和精确控制，以免影响试验结果的准确性。此外，试验通常还需要制定整体统一的受试者管理方案，对可能影响药物药代动力学特征的各种因素进行严格管理，如受试者的饮食和生活习惯，可能接受的合并治疗等。
因此，保证药物Ⅰ期临床试验和生物等效性试验的过程
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规范尤为重要。申办者和主要研究者应当结合伦理性、科学性和可行性精心设计试验方案，严格遵循GCP、试验方案及操作规程，确保数据的真实性、准确性和可靠性。
本指导原则适用于为申请药品注册而进行的药物Ⅰ期临床试验、仿制药生物等效性试验、生物类似药药代动力学比对试验（以下统称为Ⅰ期试验），旨在为Ⅰ期试验的组织管理和实施提供指导性意见。申办者在组织实施Ⅰ期试验时（如选择和委托药物临床试验机构、监查、稽查等）也适用本指导原则。其它临床药理学试验的组织实施可参照本指导原则相关内容。
本指导原则主要明确药物临床试验机构Ⅰ期临床试验研究室在开展健康受试者的Ⅰ期试验时应当符合的试验条件和要求，以及阐明开展以患者为受试者的Ⅰ期试验的基本考虑。
Ⅰ期试验的生物样品分析应当在符合《药物临床试验生物样品分析实验室管理指南》要求的实验室进行。从事药物临床试验生物样品分析的实验室应当接受药品监督管理部门的检查核查。
二、I期试验各方职责要求
申办者和药物临床试验机构（以下简称试验机构）应当建立覆盖Ⅰ期试验全过程的质量管理体系，针对Ⅰ期试验的特点识别相关风险，采取相适应的风险管控措施，以确保Ⅰ
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期试验数据的质量，保障受试者的权益与安全。
（一）申办者
申办者应当建立评估试验机构的程序和标准，对试验机构的技术水平、实施条件以及质量管理体系进行评估，选择和委托具有资质并满足试验需求的试验机构进行Ⅰ期试验。
申办者应当按照监查计划定期对试验项目进行监查，保证试验数据完整、准确、真实、可靠。监查的频率和内容应当根据Ⅰ期试验的具体情况而定，申办者应当记录监查过程中发现的问题，督促研究人员解决问题，确保研究