基因编辑技术在罕见病治疗中的应用现状与未来展望（2025）

一、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用现状与未来展望

1.基因编辑技术的原理

2.基因编辑技术在罕见病治疗中的应用现状

2.1遗传性罕见病治疗

2.2罕见病药物研发

2.3罕见病诊断

3.基因编辑技术在罕见病治疗中的未来展望

3.1技术不断成熟

3.2治疗范围扩大

3.3多学科合作

3.4政策支持与普及

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用案例

2.1血友病治疗

2.2肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗

2.3脑瘫治疗

2.4罕见肿瘤治疗

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