Shire推出治高磷酸盐血症新药碳酸镧(lanthanumcarbonate)汇报人：XXX2025-X-X

目录1.高磷酸盐血症概述

2.现有治疗方法的局限性

3.Shire公司及碳酸镧（LanthanumCarbonate）简介

4.碳酸镧的临床研究

5.碳酸镧的优势与特点

6.市场前景与挑战

7.结论与展望

01高磷酸盐血症概述

疾病定义与流行病学疾病定义高磷酸盐血症是指血液中磷酸盐水平持续超过正常范围，通常定义为血清磷酸盐浓度超过1.45mmol/L。这种病症在慢性肾脏病（CKD）患者中尤为常见。流行病学数据据统计，全球约有1亿人患有慢性肾脏病，其中约20%至30%的患者患有高磷酸盐血症。在末期肾病（ESRD）患者中，这一比例可高达80%。危险因素高磷酸盐血症的危险因素包括饮食中磷酸盐摄入过多、慢性肾脏病、透析治疗等。此外，一些药物如抗生素、非甾体抗炎药等也可能导致磷酸盐水平升高。

高磷酸盐血症的病理生理学病理机制高磷酸盐血症的病理生理学主要涉及肾脏对磷酸盐的重吸收和排泄功能异常。在正常情况下，肾脏通过分泌磷结合蛋白（FBP）减少磷酸盐的重吸收。肾小球滤过率随着肾功能下降，肾小球滤过率（GFR）降低，导致血液中的磷酸盐不能有效滤出，从而引起磷酸盐水平升高。当GFR低于60ml/min/1.73m2时，高磷酸盐血症的风险增加。骨代谢影响高磷酸盐血症会影响骨代谢，导致骨钙丢失和骨质疏松。磷酸盐在骨骼中沉积，形成磷酸钙沉积，这可能导致骨痛、骨折甚至骨软化症。

高磷酸盐血症的病因和分类肾功能不全慢性肾脏病（CKD）是导致高磷酸盐血症最常见的原因，随着肾功能逐渐恶化，肾脏对磷酸盐的清除能力下降，导致血磷升高。CKD3期以上患者中，高磷酸盐血症的发生率超过50%。透析治疗血液透析和腹膜透析是治疗CKD晚期的常用方法，但透析过程中可能会出现磷酸盐失衡，因为透析液中的磷酸盐浓度通常较高，容易导致血磷水平升高。饮食因素高磷酸盐饮食也是高磷酸盐血症的重要诱因。食物中的磷酸盐含量较高，如肉类、乳制品、饮料等，如果摄入过多，会增加血液中的磷酸盐水平，加重病情。

02现有治疗方法的局限性

传统治疗的挑战药物依从性差传统治疗高磷酸盐血症的药物，如钙剂和维生素D衍生物，往往需要长期服用，但患者依从性较差，部分患者因副作用或忘记服药而中断治疗。疗效有限这些传统药物虽然可以降低血磷水平，但疗效有限，很多患者即使按时服药，血磷水平仍然难以控制在正常范围内。副作用问题长期使用这些药物可能导致副作用，如骨痛、骨折、心血管事件等，影响患者的生活质量。因此，寻找安全有效的新治疗方案成为当务之急。

现有药物的效果和副作用降低血磷效果现有药物如钙剂和维生素D衍生物，对降低血磷水平有一定效果，但平均降低幅度约为0.5-1.0mmol/L，对部分患者可能不够理想。副作用风险这些药物可能引起一系列副作用，包括恶心、呕吐、腹泻、高钙血症、高钙尿症、心血管事件等，对患者生活质量造成影响。个体差异明显患者对现有药物的反应存在显著个体差异，部分患者可能对药物耐受性差，治疗过程中需要密切监测血磷水平和药物副作用。

患者对现有治疗的反应差异个体反应差异患者对现有治疗的反应差异显著，大约有20%-30%的患者对药物治疗不敏感，血磷水平难以降至目标值。遗传因素影响遗传因素在患者对治疗反应差异中扮演重要角色，某些基因变异可能导致患者对药物的代谢和反应不同。生活方式因素患者的生活方式，如饮食、运动和透析频率等，也会影响对治疗的反应。不良的生活习惯可能削弱药物的治疗效果。

03Shire公司及碳酸镧（LanthanumCarbonate）简介

Shire公司背景公司概况Shire公司是一家全球性的生物制药公司，专注于罕见病和神经科学领域，自1986年成立以来，已发展成为全球领先的治疗罕见病的企业之一。研发实力Shire公司在研发上投入巨大，拥有多个研发中心，全球员工超过15000人，其中包括约3000名研发人员，致力于创新药物的研发。市场地位Shire公司在罕见病领域拥有多个独家产品，市场份额在全球范围内位居前列，公司的创新药物为全球成千上万的罕见病患者带来了新的治疗选择。

碳酸镧研发历程研发起点碳酸镧的研发始于20世纪90年代，最初作为治疗高钙血症的候选药物进行研发，但由于效果不佳而转向高磷酸盐血症领域。临床试验经过多年的临床试验，碳酸镧在降低血磷水平方面显示出良好的效果，多项临床试验证实其安全性和有效性。市场准入2014年，碳酸镧获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，成为首个治疗慢性肾脏病高磷酸盐血症的口服药物。

碳酸镧的作用机制吸附磷酸盐碳酸镧作为一种磷酸盐结合剂，能够有效吸附肠道中的磷酸盐，减少其吸收进入血液循环，从而降低血磷水平。降低血磷临床试验显