基因编辑技术在罕见遗传性神经肌肉疾病治疗中的创新应用报告模板

一、基因编辑技术在罕见遗传性神经肌肉疾病治疗中的创新应用报告

1.1基因编辑技术概述

1.2罕见遗传性神经肌肉疾病概述

1.3基因编辑技术在罕见遗传性神经肌肉疾病治疗中的应用

1.3.1基因修复

1.3.2基因调控

1.3.3基因治疗

1.4基因编辑技术在罕见遗传性神经肌肉疾病治疗中的挑战与展望

二、基因编辑技术在罕见遗传性神经肌肉疾病治疗中的应用案例

2.1基因编辑技术在脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗中的应用

2.2基因编辑技术在肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗中的应用

2.3基因编辑技术在杜氏肌营养不良症（DMD