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文档摘要

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基因编辑技术助力罕见病治疗，2025年应用进展解析参考模板

一、基因编辑技术助力罕见病治疗，2025年应用进展解析

1.1技术背景

1.2技术原理

1.3技术应用

1.3.1遗传性罕见病治疗

1.3.2神经系统罕见病治疗

1.3.3免疫系统罕见病治疗

1.4技术挑战与展望

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用案例

2.1血友病治疗案例

2.2肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗案例

2.3法布里病治疗案例

2.4遗传性视网膜疾病治疗案例

2.5免疫缺陷病治疗案例

三、基因编辑技术在罕见病治疗中的伦理挑战与法规监管

3.1伦理挑战

3.2法规监管

3.3监管框架

3.4