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文档摘要

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重组人凝血因子Ⅷ转基因兔的构建、检测及应用前景探究

一、引言

1.1研究背景与意义

血友病A作为一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子Ⅷ（FⅧ）基因突变所致。患者体内缺乏凝血因子Ⅷ，导致凝血功能障碍，终生面临极高的出血风险，轻微创伤就可能引发严重且持久的出血，频繁的关节出血更是会致使关节畸形、残疾，极大地影响患者的生活质量，甚至危及生命。

按照全球约2.73/10万的患病率估算，中国约有3.8万血友病患者。然而，我国血友病患者面临着诊断率低、治疗率低、致残率高的“两低一高”困境。由于过去诊疗水平有限以及治疗药物短缺，许多患者未能得到及时、充分的治疗。即