2025年基因编辑技术在罕见病治疗中的基因载体研究进展报告参考模板

一、2025年基因编辑技术在罕见病治疗中的基因载体研究进展报告

1.1基因编辑技术概述

1.2罕见病概述

1.3基因编辑技术在罕见病治疗中的应用

1.3.1基因修复

1.3.2基因治疗

1.3.3基因敲除

1.4基因载体研究进展

1.4.1AAV载体

1.4.2Lentivirus载体

1.4.3其他载体

1.5总结

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战与对策

2.1技术挑战

2.1.1基因编辑的精确性

2.1.2基因载体的递送效率

2.1.3基因编辑的持久性

2.2临床挑战

2.2.1安全性