基本信息
文件名称:105 帕罗伐汀合成路线与立项推荐.docx
文件大小:75.6 KB
总页数:3 页
更新时间:2025-07-16
总字数:约小于1千字
文档摘要
【105】2023年上市新药---帕罗伐汀(Palovarotene)合成路线
项目介绍:
帕罗伐汀是一种选择性视黄酸受体γ激动剂(RARγ),用于治疗进行性骨化性纤维发育不良(FOP),这是一种非常罕见的常染色体显性疾病,发病概率约1/200万。这种口服生物可利用激动剂可降低FOP患者异位骨化的发生率,由法国生物制药公司益普生开发。该小分子激动剂最初由罗氏公司开发,后来被许可给Clementia,而Clementia于2019年被益普生收购。
帕罗伐汀最早于加拿大2022年1月首次批准将其用于成人和10岁及以上男性儿童以及8岁及以上女性儿童的FOP患者,于2023年8月获得在美国获批上市。在