深度解析2025年基因编辑技术在罕见病治疗中的临床应用策略范文参考

一、基因编辑技术概述

1.基因修复

1.1基因修复技术

1.2修复突变基因

1.3治疗地中海贫血

1.4修复β-珠蛋白基因

1.5恢复正常血红蛋白合成

1.6修复囊性纤维化基因

1.7恢复CFTR蛋白功能

1.8抑制突变基因表达

1.9减轻肌萎缩侧索硬化症症状

1.10编辑肿瘤细胞

1.11抑制肿瘤生长和扩散

1.12编辑PD-L1基因

1.13增强免疫治疗效果

1.14严格评估安全性

1.15制定伦理规范

1.16成本较高

1.17难以普及

1.18研究进展概述

1.19CRISPR/