基因编辑技术在罕见病治疗中的基因编辑技术平台建设与优化策略参考模板

一、基因编辑技术在罕见病治疗中的基因编辑技术平台建设与优化策略

1.1罕见病现状与挑战

1.2基因编辑技术在罕见病治疗中的应用

1.3基因编辑技术平台建设

1.4基因编辑技术平台优化策略

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用案例

2.1成纤维细胞生长因子受体2基因突变引起的遗传性视网膜疾病

2.2血友病A的基因治疗

2.2.1基因编辑策略的优化

2.2.2治疗效果的评估与监测

2.3肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因治疗探索

2.3.1基因编辑技术的挑战

2.3.2基因治疗的安全性与伦理问题

三、基因编辑技