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文档摘要

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基因编辑技术赋能罕见病治疗：2025年研究进展报告模板

一、基因编辑技术赋能罕见病治疗：2025年研究进展报告

1.1研究背景

1.2基因编辑技术原理

1.3基因编辑技术在罕见病治疗中的应用

1.3.1遗传性视网膜疾病

1.3.2血液系统疾病

1.3.3免疫系统疾病

1.4基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战与机遇

1.4.1挑战

1.4.2机遇

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的临床应用与挑战

2.1临床应用案例

2.1.1杜氏肌营养不良症

2.1.2镰状细胞贫血

2.1.3亨廷顿舞蹈症

2.2临床应用面临