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罕见病治疗2025：基因编辑技术革新案例分析

一、罕见病治疗2025：基因编辑技术革新案例分析

1.1基因编辑技术概述

1.2基因编辑技术在罕见病治疗中的应用

1.2.1遗传性血友病

1.2.2肌萎缩侧索硬化症（ALS）

1.2.3唐氏综合征

1.3基因编辑技术面临的挑战

1.3.1技术成熟度

1.3.2伦理道德

1.3.3法规政策

二、基因编辑技术在不同罕见病治疗中的应用实例

2.1基因编辑技术在囊性纤维化治疗中的应用

2.2基因编辑技术在镰状细胞贫血治疗中的应用

2.3基因编辑技术在脊髓性肌萎缩症治疗中的应用

2.4基因编辑技术在杜氏肌营养不良症治疗中的应用

2.