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文档摘要

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基因治疗临床应用风险与患者治疗成本效益分析

一、基因治疗临床应用风险概述

1.基因编辑错误风险

2.免疫反应风险

3.细胞因子释放综合征（CRS）风险

4.基因整合和转座风险

5.伦理问题

二、基因治疗临床应用风险因素分析

2.1基因编辑精确性风险

2.1.1非目标编辑

2.1.2脱靶效应

2.1.3插入突变

2.2免疫反应风险

2.2.1细胞因子风暴

2.2.2自身免疫反应

2.2.3免疫耐受

2.3药物代谢和药物相互作用风险

2.3.1药物代谢酶活性改变

2.3.2药物相互作用

2.3.3药物耐受性

2.4长期疗效和安全性风险

2.4.1基因表达稳定性