基因编辑技术助力罕见病治疗，2025年应用前景与挑战分析报告

一、基因编辑技术助力罕见病治疗

1.1罕见病现状与挑战

1.2基因编辑技术概述

1.3基因编辑技术在罕见病治疗中的应用

1.3.1基因修复

1.3.2基因替换

1.3.3基因敲除

1.4基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战

1.4.1技术挑战

1.4.2安全性问题

1.4.3成本问题

1.4.4政策与伦理问题

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用实例

2.1遗传性血细胞疾病

2.1.1地中海贫血

2.1.2镰状细胞贫血

2.2遗传性代谢疾病

2.2.1苯丙酮尿症

2.2.2糖原贮积症

2.3遗传性神经