基因编辑技术在罕见遗传性神经退行性疾病治疗中的研究进展

一、基因编辑技术在罕见遗传性神经退行性疾病治疗中的研究进展

1.基因编辑技术的原理

2.应用现状

3.挑战与展望

二、基因编辑技术在罕见遗传性神经退行性疾病治疗中的应用案例

2.1阿尔茨海默病

2.1.1基因编辑治疗APP基因突变

2.1.2基因敲除技术治疗AD

2.2帕金森病

2.2.1基因编辑治疗SNCA基因突变

2.2.2基因敲除技术治疗PD

2.3亨廷顿病

2.3.1基因编辑治疗HTT基因突变

2.3.2基因敲除技术治疗HD

2.4肌萎缩侧索硬化症

2.4.1基因编辑治疗SOD1基因突变

2.4.2基