罕见病治疗新希望：2025年基因编辑技术的临床试验进展报告

一、罕见病治疗新希望：2025年基因编辑技术的临床试验进展报告

1.1基因编辑技术概述

1.2基因编辑技术在罕见病治疗中的应用

1.2.1罕见病类型

1.2.2基因编辑治疗罕见病的原理

1.32025年基因编辑技术的临床试验进展

1.3.1治疗SMA（脊髓性肌萎缩症）

1.3.2治疗β-地中海贫血

1.3.3治疗杜氏肌营养不良症

1.4基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战与展望

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的具体应用案例

2.1SMA（脊髓性肌萎缩症）治疗案例

2.2β-地中海贫血治疗案例

2.3杜氏肌营养不良症