2025年罕见病治疗新路径：基因编辑技术的临床应用探索模板范文

一、2025年罕见病治疗新路径：基因编辑技术的临床应用探索

1.1基因编辑技术的原理与优势

1.2基因编辑技术在罕见病治疗中的应用现状

1.3基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战与展望

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的临床应用案例

2.1血液系统罕见病的基因治疗

2.2免疫系统罕见病的基因治疗

2.2.1慢性肉芽肿病（CGD）的基因治疗

2.2.2原发性免疫缺陷病（PID）的基因治疗

2.3神经系统罕见病的基因治疗

2.3.1脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因治疗

2.3.2亨廷顿舞蹈症的基因治疗

2.4基因编辑技术