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文档摘要

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基因治疗载体优化

目录

CONTENTS

第一部分载体类型选择 2

第二部分核心结构优化 10

第三部分提高转染效率 17

第四部分增强靶向性 23

第五部分降低免疫原性 29

第六部分改善生物相容性 38

第七部分优化递送系统 45

第八部分安全性评估策略 52

第一部分载体类型选择

关键词

关键要点

病毒载体选择与评估

1.病毒载体因其高效的基因转导能力和较低的免疫原性，在临床应用中占据主导地位。腺相关病毒(AAV)因其安全性高、组织特异性强成为研究热点，不同血清型(如AAV9、AAV8)针对不同组织的转导