基因编辑技术在2025年罕见病罕见神经退行性疾病基因治疗进展范文参考

一、基因编辑技术在2025年罕见病罕见神经退行性疾病基因治疗进展

1.1研究背景

1.2技术进展

1.2.1CRISPR/Cas9技术

1.2.2TALEN技术

1.2.3基于CRISPR的基因驱动技术

1.3治疗进展

1.3.1罕见病治疗

1.3.2罕见神经退行性疾病治疗

1.4挑战与展望

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用实例

2.1地中海贫血的基因治疗

2.2肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因治疗

2.3法布里病（Fabry病）的基因治疗

2.4杜氏肌营养不良症（DMD）的基因治疗

2.5基