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文档摘要

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基因编辑技术在罕见病治疗中的研究进展与挑战报告

一、基因编辑技术在罕见病治疗中的研究进展

1.基因编辑技术的原理及优势

1.1基因编辑技术定义

1.2基因编辑技术优势

2.基因编辑技术在罕见病治疗中的应用

2.1基因治疗

2.2基因修复

2.3基因调控

3.基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战

3.1技术难题

3.2伦理问题

3.3监管政策

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的具体案例研究

2.1血友病治疗案例

2.2肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗案例

2.3肝豆状核变性治疗案例

2.4法布里病治疗案例

2.5遗传性视网膜疾病治疗案例

2.6基因编辑技术的安全性

2.