基因编辑技术在罕见病治疗中的临床应用进展（2025版）

一、基因编辑技术在罕见病治疗中的临床应用进展

1.1研究背景

1.2基因编辑技术的原理

1.3基因编辑技术在罕见病治疗中的应用

1.3.1血液系统疾病

1.3.2免疫系统疾病

1.3.3神经系统疾病

1.4基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战

1.5展望

二、基因编辑技术治疗罕见病的临床案例研究

2.1罕见遗传性贫血病治疗案例

2.2神经退行性疾病治疗案例

2.3免疫系统疾病治疗案例

2.4基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战与前景

三、基因编辑技术在罕见病治疗中的伦理与法规考量

3.1基因编辑技术的伦