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文档摘要

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基因治疗长效性评估标准

目录

LN.L地s

第一部分基因治疗定义 2

第二部分长效性评估指标 7

第三部分血清水平分析 16

第四部分组织器官检测 20

第五部分功能学评价 27

第六部分免疫应答监测 32

第七部分安全性评估 38

第八部分临床效果验证 43

第一部分基因治疗定义

关键词

关键要点

基因治疗的定义与范畴

1.基因治疗是一种通过导入、删除或修饰遗传物质来治疗或预防疾病的方法，旨在纠正或改善特定基因的功能异常。

2.该技术涵盖体细胞基因治疗和生殖系基因治疗，前者针对非生殖细胞，后者涉及生殖