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文档摘要

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基因治疗在罕见病治疗中的临床应用风险评估及前景分析模板

一、基因治疗在罕见病治疗中的临床应用概述

1.基因治疗的定义和优势

1.1靶向性强

1.2疗效持久

1.3治疗范围广

2.基因治疗在罕见病治疗中的应用

2.1直接针对致病基因

2.2靶向性强

2.3疗效持久

3.基因治疗的风险和挑战

3.1安全性问题

3.2成本问题

3.3临床应用问题

二、基因治疗在罕见病治疗中的风险评估

2.1遗传安全性风险

2.1.1脱靶效应

2.1.2插入突变

2.1.3免疫反应

2.2细胞和分子层面的风险

2.2.1细胞凋亡

2.2.2细胞转化

2.2.3代谢异常

2.3