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文档摘要

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基因治疗在儿科疾病临床研究中的应用前景与挑战探讨

一、基因治疗在儿科疾病临床研究中的应用前景与挑战探讨

1.基因治疗在儿科疾病临床研究中的应用前景

1.1基因治疗的原理与优势

1.2基因治疗在儿科疾病中的应用实例

1.3基因治疗在儿科疾病临床研究中的挑战

1.3.1安全性问题

1.3.2递送系统挑战

1.3.3伦理和法规制约

1.3.4研究和开发周期

1.3.5效果评估标准

1.3.6跨学科合作

二、基因治疗在儿科疾病中的安全性评估与监管

2.1基因治疗的安全性风险

2.1.1基因编辑准确性

2.1.2免疫反应

2.1.3脱靶效应

2.1.4长期效应

2.2安全