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文档摘要

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罕见病治疗新希望：基因编辑技术2025应用进展解读参考模板

一、罕见病治疗新希望：基因编辑技术2025应用进展解读

1.1研究背景与意义

1.2基因编辑技术概述

1.32025年基因编辑技术在罕见病治疗中的应用进展

1.3.1遗传性视网膜疾病

1.3.2地中海贫血

1.3.3囊性纤维化

1.3.4杜氏肌营养不良症

1.3.5血友病

1.4基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战与展望

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用案例解析

2.1遗传性视网膜疾病的治疗案例

2.2地中海贫血的治疗案例

2.3囊性纤维化的治疗案例

2.4杜氏肌营养不良症的治疗案例

2.5血友病的治疗案例