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2025罕见病治疗新利器：基因编辑技术进展与应用研究

一、2025罕见病治疗新利器：基因编辑技术进展与应用研究

1.1技术背景

1.2技术原理

1.3技术进展

1.3.1临床试验

1.3.2基础研究

1.3.3产业化

1.4技术应用

1.4.1基因修复

1.4.2基因替换

1.4.3基因调控

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用案例

2.1β-地中海贫血的治疗

2.1.1临床试验

2.1.2安全性

2.1.3成本

2.2镰状细胞贫血的治疗

2.2.1临床试验

2.2.2安全性

2.2.3成本

2.3神经退行性疾病的治疗

2.3.1临床试验

2.3.2应