基本信息

---

下载

文档摘要

---

双功能复合载体：基因递送与生物成像的创新研究

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种新兴的疾病治疗策略，旨在将正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，为众多难治性疾病的治愈带来了希望。从单基因遗传病如囊性纤维化、镰状细胞贫血，到复杂的心血管疾病、免疫缺陷性疾病，甚至是癌症，基因治疗都展现出了独特的治疗潜力。它能实现治疗性蛋白的长期表达和组织特异性表达，为这些疾病的治疗提供了全新的思路和方法。例如，在癌症治疗中，基因治疗可以通过导入抑癌基因、免疫调节基因等，实现对肿瘤细胞的特异性杀伤，同时激活机体自身的免疫系统，达到协同治疗的效果。

然而，要实现基因治疗在临床上的