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罕见病治疗新希望：2025年基因编辑技术应用案例剖析

一、罕见病治疗新希望：2025年基因编辑技术应用案例剖析

1.1罕见病概述

1.2基因编辑技术简介

1.32025年基因编辑技术应用案例

1.3.1案例一：SMA（脊髓性肌萎缩症）基因治疗

1.3.2案例二：β-地中海贫血基因治疗

1.3.3案例三：杜氏肌营养不良症基因治疗

1.4基因编辑技术在罕见病治疗中的优势

二、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用挑战与对策

2.1技术挑战

2.1.1基因编辑的精确性

2.1.2基因编辑的体内安全性

2.1.3基因编辑的细胞选择性和组织特异性

2.2应对策略

2.2.1优化基因编