Tet-Off诱导的TRX基因重组腺病毒载体构建及功能验证研究

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为近年来发展迅速的治疗方法，通过将新的基因材料导入患者体内，为多种疾病的治疗带来了新希望，在癌症、遗传性疾病等治疗领域展现出巨大潜力。其基本原理是利用正常基因替代或修复患者体内的缺陷基因，从而达到治疗疾病的目的。例如，在腺苷脱氨酶（ADA）缺乏性重度联合免疫缺陷症的治疗中，通过基因治疗导入正常的ADA基因，使患者免疫能力得到提高，开启了基因治疗临床应用的重要篇章。

在基因治疗中，载体的选择至关重要，它如同“运输工具”，负责将治疗性基因安全、有效地递送至靶细胞。腺病毒载体因具有诸多