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文档摘要

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罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则

国家药品监督管理局药品审评中心

2025年6月

目录

一、前言 1

二、一般考虑 2

三、研究设计的基本考量 4

（一）研究人群 4

（二）受试者样本量 6

（三）药效学指标 6

（四）用药方案 7

四、不同分子类型药物的研究考虑 7

（一）基因治疗药物 8

（二）细胞治疗药物 8

（三）小分子药物 9

（四）其他类型药物 10

五、沟通交流 10

六、参考文献 11

1

罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则

一、前言

罕见疾病患病率低，儿童期起病多，