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文档摘要

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基因编辑技术在罕见遗传性内分泌疾病治疗中的研究进展

一、基因编辑技术在罕见遗传性内分泌疾病治疗中的研究进展

1.1基因编辑技术的原理

1.2基因编辑技术在罕见遗传性内分泌疾病治疗中的应用现状

1.2.1糖尿病

1.2.2库欣综合征

1.2.3甲状腺功能亢进症

1.3基因编辑技术在罕见遗传性内分泌疾病治疗中的未来发展趋势

1.3.1精准治疗

1.3.2安全性提高

1.3.3多学科合作

二、基因编辑技术在罕见遗传性内分泌疾病治疗中的应用案例

2.1成功案例一：CRISPR/Cas9技术治疗杜氏肌营养不良症

2.2成功案例二：TALENs技术治疗甲状腺功能减退症

2.3成功案